(시사오늘, 시사ON, 시사온=안지예 기자)
식품의약품안전처(이하 식약처)는 지난 5일 희귀의약품 지정요건 개선, 재심사 대상 확대 등을 주요 내용으로 하는 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 등 6개 고시 개정안을 행정예고했다고 밝혔다.
또한 개발된 제품이 신속하게 시장에 출시될 수 있도록 희귀의약품 허가 시 자료제출 요건을 개선하는 내용을 담은 '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 개정안도 입법예고했다.
희귀의약품은 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품으로, 우선적으로 신속하게 심사해 허가할 수 있다. 지난 2월 기준 213개 성분이 희귀의약품으로 지정됐다.
식약처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위해 △희귀의약품 지정 시 시장규모 제한 기준 폐지 △품목허가 유효기간 연장 △재심사 대상 확대 △의약품 제조 품질 관리 기준(GMP) 평가 제출자료 개선 △전공정 위탁제조 시 GMP 중복평가 면제 등의 내용으로 관련 법규를 정비한다.
그 동안 희귀의약품으로 지정받기 위해서는 생산 또는 수입 금액이 15억 원(미화 150만 달러) 이하인 경우에 한해서만 희귀의약품으로 지정받을 수 있었으나, 관련 규정 개정으로 고가의 제품도 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 됐다.
품목허가 유효기간도 기존 5년에서 10년으로 연장된다. 희귀의약품은 사용되는 환자수가 매우 적어 허가 갱신에 필요한 안전성‧유효성 등의 평가 자료 수집이 어려운 점을 고려했다.
개정안에서는 희귀의약품 재심사 대상도 확대한다. 그 동안은 국내에서 임상시험을 실시해 허가를 받은 희귀의약품만 재심사 대상이었으나, 임상시험 실시 유무와 상관없이 모든 희귀의약품을 재심사 대상으로 확대‧운영한다.
희귀의약품 허가 시 자료제출 요건도 개선된다. 의약품 품목허가 신청 시 GMP 평가를 위해 3개 제조단위의 제조 실적을 제출하는 것과 달리 희귀의약품에 대해서는 1개로 축소한다.
또한 의약품 품목허가 신청 시 위탁받은 제조업체에서 생산하는 희귀의약품과 같은 공정으로 생산되고 이미 허가단계 GMP 평가를 받은 경우에는 GMP 중복 평가가 면제된다.
식약처 관계자는 “이번 법규 개정을 통해 제약사의 희귀의약품 개발비용 부담을 줄여 희귀질환자에게는 치료기회를 확대하는 동시에 제약사에는 새로운 시장을 개척하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
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